Η όραση είναι μία από τις σημαντικότερες ανθρώπινες αισθήσεις, ωστόσο περισσότεροι από 300 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο κινδυνεύουν να τη χάσουν λόγω διάφορων παθήσεων του αμφιβληστροειδούς.
Παρόλο που οι πρόσφατες θεραπείες έχουν βοηθήσει στην επιβράδυνση της εξέλιξης αυτών των καταστάσεων, μέχρι σήμερα δεν υπήρχε αποτελεσματική θεραπεία που να μπορεί να αποκαταστήσει όραση που είχε ήδη χαθεί. Αυτό όμως αλλάζει.
Ερευνητές στο KAIST (Προηγμένο Ινστιτούτο Επιστήμης και Τεχνολογίας της Κορέας) ανέπτυξαν ένα νέο φάρμακο που αποκαθιστά επιτυχώς την όραση.
Στις 30 Μαρτίου, το KAIST ανακοίνωσε ότι μια ερευνητική ομάδα υπό την καθοδήγηση του καθηγητή Jin Woo Kim από το Τμήμα Βιολογικών Επιστημών δημιούργησε μια θεραπεία που αναγεννά τα νεύρα του αμφιβληστροειδούς, αποκαθιστώντας την όραση.
Σε πειράματα με ποντίκια-μοντέλα ασθενειών, η ομάδα πέτυχε τόσο την αναγέννηση του αμφιβληστροειδούς όσο και την αποκατάσταση της όρασης, μπλοκάροντας την πρωτεΐνη PROX1 (prospero homeobox 1), η οποία κανονικά εμποδίζει την επισκευή του αμφιβληστροειδούς. Τα αποτελέσματα ήταν μακροχρόνια, με την επίδραση να διαρκεί για περισσότερους από έξι μήνες.
Πρώτη μακροχρόνια επισκευή αμφιβληστροειδούς σε θηλαστικά
Η μελέτη αυτή αποτελεί το πρώτο επιτυχημένο παράδειγμα μακροχρόνιας νευρικής αναγέννησης σε αμφιβληστροειδείς θηλαστικών, προσφέροντας νέα ελπίδα σε ασθενείς με εκφυλιστικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς που έως τώρα δεν είχαν θεραπευτικές επιλογές.
Καθώς ο παγκόσμιος πληθυσμός συνεχίζει να γερνά, ο αριθμός των ασθενών με παθήσεις του αμφιβληστροειδούς αυξάνεται σταθερά. Ωστόσο, μέχρι σήμερα δεν υπήρχαν θεραπείες για την αποκατάσταση κατεστραμμένων αμφιβληστροειδών και της όρασης. Ο βασικός λόγος είναι ότι ο αμφιβληστροειδής των θηλαστικών δεν μπορεί να αναγεννηθεί όταν υποστεί βλάβη. Μελέτες σε ψυχρόαιμα ζώα, όπως τα ψάρια —γνωστά για την ισχυρή ικανότητά τους να αναγεννούν τον αμφιβληστροειδή τους— έχουν δείξει ότι οι τραυματισμοί στον αμφιβληστροειδή ενεργοποιούν τα κύτταρα Müller glia ώστε να αποδιαφοροποιηθούν σε προγονικά κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, τα οποία στη συνέχεια δημιουργούν νέα νευρικά κύτταρα. Αντίθετα, στα θηλαστικά αυτή η διαδικασία παρεμποδιζεται, οδηγώντας σε μόνιμη βλάβη του αμφιβληστροειδούς.
Η θεραπεία πρόκλησης αναγέννησης του αμφιβληστροειδούς αναπτύσσεται αυτή τη στιγμή από την Celliaz Inc., με στόχο την εφαρμογή της σε διάφορες εκφυλιστικές παθήσεις του αμφιβληστροειδούς που μέχρι σήμερα δεν διαθέτουν αποτελεσματικές θεραπείες. Η εταιρεία στοχεύει να ξεκινήσει κλινικές δοκιμές μέχρι το 2028.
Η Δρ. Eun Jung Lee δήλωσε: «Βρισκόμαστε κοντά στην ολοκλήρωση της βελτιστοποίησης του αντισώματος εξουδετέρωσης της PROX1 (CLZ001) και στην έναρξη των προκλινικών μελετών, πριν προχωρήσουμε σε χορήγησή του σε ασθενείς με παθήσεις του αμφιβληστροειδούς. Στόχος μας είναι να προσφέρουμε μια λύση σε ασθενείς που κινδυνεύουν με τύφλωση και δεν έχουν σήμερα κατάλληλες θεραπευτικές επιλογές.»
*«Αποκατάσταση της αναγεννητικής ικανότητας των κυττάρων Müller glia μέσω διακοπής της διακυτταρικής μεταφοράς του Prox1» από τους Eun Jung Lee, Museong Kim, Sooyeon Park, Ji Hyeon Shim, Hyun-Ju Cho, Jung Ah Park, Kihyun Park, Dongeun Lee, Jeong Hwan Kim, Haeun Jeong, Fumio Matsuzaki, Seon-Young Kim, Jaehoon Kim, Hanseul Yang, Jeong-Soo Lee και Jin Woo Kim, 25 Μαρτίου 2025, Nature Communications.
